治療について

スピンラザ®(spinraza)

SMN1遺伝⼦のバックアップであるSMN2遺伝⼦が蛋⽩をつくりだす働きの部分に作⽤し、完全な機能を持ったSMN蛋⽩の産⽣量を増やすことができます。投与⽅法は腰の背⾻の間に注射をして、髄腔内(脊髄の⼿前の空間)に薬液を注⼊します。注射針をさすときに痛みが伴いますが、医師の判断で鎮痛剤や鎮静剤を使⽤することもあります。治療の後は数時間の安静が必要となり、治療前の検査も含めて数⽇間の⼊院が必要となることが多いです。
治療開始から数回の負荷投与を終えた後は、4ヶ⽉もしくは6ヶ⽉に1回継続して投与を⾏います。
検査や副作⽤などの詳細は主治医にご相談ください。

投与時の姿勢

ゾルゲンスマ®(zolgensma)

遺伝⼦補充療法といって、SMN1遺伝⼦を静脈注射で投与し、細胞の核に取り込みます。取り込まれたSMN遺伝⼦は、SMN蛋⽩をつくりだします。2歳を過ぎると、投与を受けることはできません。
治療が受けられるかどうかは、事前の検査で判断されます。また、治療は1回完結ですが、治療後も副作⽤のチェックなどで頻繁に通院が必要となります。
遺伝⼦治療なので、法律に則ったルールや注意事項があり、それを遵守する必要があります。
検査や副作⽤などの詳細は主治医にご相談ください。

SMN1遺伝子のバックアップであるSMN2遺伝子に作用し、機能性SMNタンパクの産生量を増加させます。
シロップ(イチゴ風味)の内服薬で、1日1回、同じ時間帯に定量を飲み続けます。飲む量は患者さんの体重によって変わります。シロップは専用の遮光瓶に入っており、家庭で冷蔵保存するなど適切な管理が必要です。

処方後は経過観察のため、おおむね1か月に1回受診するとともに、おおむね2週間に1回、電話等で医師に状況を報告する必要があります。
検査や副作用などの詳細は主治医にご相談ください。

エブリスディ®(evrysdi)